Сравнение байесовских сетей, G

Методика медицинских исследований BMC, том 23, номер статьи: 191 (2023) Цитировать эту статью

202 доступа

6 Альтметрика

Подробности о метриках

Агрегация серии N-из-1 исследований представляет собой инновационный и эффективный дизайн исследования в качестве альтернативы традиционным рандомизированным клиническим исследованиям. Проблемы статистического анализа возникают, когда имеется перенос или сложные зависимости интересующего эффекта лечения.

В этом исследовании мы оцениваем и сравниваем методы анализа агрегированных исследований N-of-1 в различных сценариях с переносом и сложными зависимостями эффектов лечения от ковариат. Для этого мы моделируем данные серии исследований N-из-1 по хронической неспецифической боли в пояснице на основе предполагаемых причинно-следственных связей, параметризованных направленными ациклическими графиками. В дополнение к существующим статистическим методам, таким как модели регрессии, байесовские сети и G-оценка, мы представляем параметрическую модель с корректировкой переноса (COAPM).

Результаты показывают, что все оцененные существующие модели имеют хорошую эффективность при отсутствии переноса и зависимости от лечения. При наличии переноса COAPM дает несмещенные и более эффективные оценки, в то время как все другие методы демонстрируют некоторую погрешность в оценке. Когда известна зависимость от лечения, все подходы, способные ее смоделировать, дают несмещенные оценки. Наконец, эффективность всех методов несколько снижается при наличии пропущенных значений, а также может увеличиваться погрешность оценок.

В этом исследовании представлена ​​систематическая оценка существующих и новых подходов к статистическому анализу серии исследований N из 1. Мы получаем практические рекомендации, какие методы могут быть лучшими в каких сценариях.

Отчеты экспертной оценки

В последнее десятилетие персонализированная медицина находится на подъеме. Лечение пациентов на индивидуальном уровне улучшилось благодаря многочисленным возможностям измерения результатов в отношении здоровья с помощью интеллектуальных устройств и применению новых подходов к науке о данных. Для оценки эффективности медицинских вмешательств на индивидуальном уровне золотым стандартом было признано число исследований N-of-1 [1, 2]. Испытания N-of-1 представляют собой мультиперекрестные контролируемые исследования, в которых каждый пациент представляет собой собственную контрольную группу. Помимо анализа на индивидуальном уровне для персонализированного лечения, серии N-из-1 исследований могут быть проанализированы совместно [3] или также объединены с результатами стандартных рандомизированных контролируемых исследований (РКИ) для получения оценок эффективности лечения на популяционном уровне. лечение с равной или более высокой эффективностью по сравнению с неперекрестными РКИ [4, 5]. В дополнение к исследованиям соответствующих статистических моделей для анализа совокупных и отдельных исследований n-of-1, предыдущие исследования изучали подходы к получению оптимальных планов в отношении размера выборки и количества циклов [6,7,8]. Для совокупного статистического анализа серии исследований N из 1 широко используемые методы включают непараметрические методы, такие как критерий знаковых рангов Уилкоксона [9, 10], двухвыборочные средние тесты [11], методы, которые учитывают ковариацию. корректировки, такие как линейные модели [12, 13], линейные смешанные модели [14] и байесовские подходы [15, 16]. Также для анализа были предложены авторегрессионные модели для учета временных зависимостей [17]. Даза представил контрфактическую основу для лечения, зависящего от времени, для оценки эффектов лечения в среднем за период в исследованиях N из 1 [18]. Эта схема также применима к анализу обсервационных исследований n-of-1, в которых порядок этапов лечения не рандомизирован и может подвергаться влиянию искажающих факторов [19].

В некоторых исследованиях оценивались и сравнивались различные методы анализа. Например, Стунненберг и др. [3] применили как частотные линейные смешанные модели, так и байесовские модели, и сравнили подходы в исследовании влияния мексилетина на мышечную ригидность у пациентов с недистрофической миотонией. Цукер и др. [20] сравнили модели повторных измерений, байесовские иерархические модели и более простые перекрестные модели с одним периодом, одной парой и усредненным исходом при анализе опубликованной серии исследований N-of-1 по лечению ревматических заболеваний. Их результаты показали, что в зависимости от допущений различные смешанные модели дают наилучшее соответствие и что байесовские модели чувствительны к спецификациям априорных моделей. Чен и Чен [15] сравнили t-тесты и смешанные модели в симуляционном исследовании, когда переноса не было, и обнаружили, что t-тесты дают наибольшую мощность при этом предположении. Наконец, Араужо и др. [21] расширили работу Чена и Чена и рассмотрели t-тесты и линейные смешанные модели при различных предположениях о дизайне исследования, уделив особое внимание тому, как дизайн исследования включал рандомизацию.